2020年10月15日,海市张江科学城生命未来实验室的基因编辑中心内,一片繁忙景象。科学家们穿着蓝色无菌实验服,在超净工作台前有条不紊地操作着精密仪器,培养皿中荧光标记的造血干细胞在显微镜下清晰可见——这是地中海贫血基因治疗项目的核心实验场景。而在实验室的另一栋楼里,抗癌药物研发团队正围着量子生物计算平台,分析着“深蓝1号”的分子作用机制数据。这两个看似独立的研发场景,背后是深蓝科技一笔高达800亿美元的战略投资,这笔资金将在未来五年内持续注入基因编辑与抗癌药物两大领域,构建起从基础研究到临床应用的完整研发体系。
“基因编辑和抗癌药物是生命健康领域的两大核心赛道,也是我们投资的重中之重。”林渊在当天的投资决策会议上强调,手中的激光笔在投影幕布上划出清晰的投资版图,“我们的投资逻辑很明确:以基因编辑技术为核心,打通‘靶点发现-药物研发-临床应用’的全产业链;在抗癌药物领域,实现‘小分子靶向药 细胞治疗 基因治疗’的三管齐下,形成覆盖癌症治疗全周期的产品矩阵。”幕布上的数据显示,800亿美元投资中,400亿将用于基因编辑技术研发及设备升级,300亿用于抗癌药物管线布局,100亿用于全球临床试验网络建设。
基因编辑领域的投资率先落地为具体项目。除了已启动的地中海贫血治疗项目,实验室当天就宣布启动另外三个重大项目:针对血友病的基因编辑治疗项目、遗传性失明的视网膜基因修复项目、以及癌症基因驱动突变的编辑干预项目。每个项目都配备了由诺贝尔奖得主领衔的核心团队,其中血友病项目由基因编辑中心主任埃马纽埃尔·卡彭蒂耶亲自挂帅,她带领团队在CRISPR-Cas9技术基础上,开发出新型的“精准剪切酶”,能在不损伤正常基因的前提下,精准修复凝血因子基因的突变位点。
“传统的血友病治疗需要终身注射凝血因子,每年治疗费用高达数十万美元,且无法根治。”卡彭蒂耶在项目启动会上介绍,手中的实验数据图表显示,新型编辑酶的修复效率达到98%,“我们的目标是通过一次基因编辑治疗,让患者终身摆脱血友病的困扰。目前,我们已在恒河猴模型上取得成功,编辑后的猴子凝血功能恢复正常,且未发现任何脱靶效应。”为了加速项目进展,深蓝科技专门投入50亿美元,在苏州建设了全球最大的基因编辑动物模型基地,饲养了超过只用于临床前研究的模式动物,涵盖猴子、猪、小鼠等多个物种。
在抗癌药物的投资布局上,深蓝科技采取了“自主研发 全球并购”双轮驱动的策略。自主研发方面,除了进入临床试验通道的“深蓝1号”肺癌靶向药,还同步启动了针对乳腺癌、结直肠癌、胰腺癌等10种高发癌症的药物研发项目,形成了从早期研发到临床后期的完整管线。其中,针对三阴性乳腺癌的“深蓝2号”项目进展最快,通过量子生物计算平台的模拟筛选,已确定3个高活性的小分子化合物,进入临床前试验阶段。
全球并购则成为深蓝科技快速补强管线的重要手段。10月20日,深蓝科技宣布以150亿美元收购米国某知名生物科技公司,该公司拥有一款处于临床三期的CAR-T细胞治疗产品,针对复发难治性淋巴瘤的有效率达到82%。收购完成后,深蓝科技将该产品与自主研发的第三代CAR-T技术融合,开发出“双靶点CAR-T细胞疗法”,不仅能识别淋巴瘤细胞的CD19靶点,还能识别BCMA靶点,有效降低了肿瘤复发率。
“收购不是简单的拿来主义,而是技术的融合升级。”细胞治疗中心主任詹姆斯·艾利森解释道,他带领团队对收购的CAR-T产品进行了基因改造,“我们加入了‘记忆细胞诱导基因’,让CAR-T细胞在体内能长期存活,形成持续的抗肿瘤免疫记忆。改造后的产品在临床试验中,复发率从原来的35%降至10%以下。”为了支撑细胞治疗产品的大规模生产,深蓝科技投资80亿美元,在天津建设了全球首个全自动CAR-T细胞生产基地,采用模块化生产线设计,每批次可生产1000份CAR-T细胞产品,生产周期从传统的14天缩短至3天。
投资布局的同时,深蓝科技还构建了全球领先的研发支撑体系。10月25日,“深蓝基因数据库”正式上线,该数据库整合了来自全球500家医疗机构的1000万份癌症患者样本数据、50万份遗传病患者基因数据,以及1000名百岁老人的健康基因数据,成为全球规模最大、数据最完整的生命科学数据库。数据库采用量子加密技术,确保数据安全,同时建立了严格的数据访问权限体系,只有经过伦理审查和数据所有者授权的科研人员才能使用。
这章没有结束,请点击下一页继续阅读!